幼儿急性白血病经规范治疗5年生存率可达70%-90%，实际预后与分型、危险度分层、治疗反应等因素相关。主要影响因素包括白血病亚型、确诊时年龄和白细胞计数、染色体异常类型、治疗早期缓解程度以及是否接受造血干细胞移植。
急性淋巴细胞白血病ALL患儿5年生存率普遍高于急性髓系白血病AML，其中低危型ALL可达90%以上。AML中M3型急性早幼粒细胞白血病治愈率最高，而复杂核型AML预后较差。不同亚型对化疗药物的敏感性差异显著影响生存期。
确诊时年龄＜1岁或＞10岁、白细胞计数＞50×10⁹/L属于高危因素。伴有费城染色体阳性Ph+ALL或MLL基因重排的患儿需强化治疗。危险度分层直接决定治疗方案强度，中高危患儿需接受更强烈的诱导化疗和维持治疗。
诱导化疗后第15天骨髓原始细胞＜5%提示良好预后，33天未达完全缓解则生存率下降50%。微小残留病MRD水平是评估预后的金标准，巩固治疗前MRD≥0.01%的患儿复发风险增加3倍。治疗期间出现髓外浸润或中枢神经系统复发提示预后不良。
高危型ALL和部分AML患儿需进行异基因造血干细胞移植，移植后5年生存率可提高20%-40%。具有HLA全相合同胞供体的患儿获益最大，脐带血移植为无合适供体时的备选方案。移植相关死亡率约10%-15%，主要死于感染和移植物抗宿主病。
规范预防卡氏肺囊虫肺炎和真菌感染可降低治疗相关死亡率30%。营养支持维持体重增长曲线在25%-75%百分位有利于化疗耐受性。治疗期间定期监测心脏毒性和第二肿瘤发生，长期生存者需终身随访内分泌及生长发育情况。
建议确诊后立即进入儿童血液肿瘤专科治疗体系，采用CCCG-ALL或BFM等标准化疗方案。治疗期间保持每日至少60分钟低强度运动，如步行或游泳，有助于维持肌肉量和心肺功能。饮食采用高蛋白、高维生素软食，避免生冷及高糖食物，每公斤体重每日需补充100-120ml水分。居家环境每日通风2次，限制探访人数，接触患儿前严格执行手卫生。完成治疗后前2年每3个月复查骨髓象，5年内不可接种活疫苗。
